Long-term follow-up of IPEX syndrome patients after different therapeutic strategies: An international multicenter retrospective study

Barzaghi, F.; Hernandez, L.C.A.; Neven, B.; Ricci, S.; Kucuk, Z.Y.; Bleesing, J.J.; ... ; European Soc Blood Marrow (2018)

Article / Letter to editor

• IPEX
• primary immune deficiency
• FOXP3
• Treg cells
• hematopoietic stem cell transplantation
• immunosuppression
• rapamycin
• enteropathy
• neonatal diabetes
• genetic autoimmunity

• All authors: Barzaghi, F.; Hernandez, L.C.A.; Neven, B.; Ricci, S.; Kucuk, Z.Y.; Bleesing, J.J.; Nademi, Z.; Slatter, M.A.; Ulloa, E.R.; Shcherbina, A.; Roppelt, A.; Worth, A.; Silva, J.; Aiuti, A.; Murguia-Favela, L.; Speckmann, C.; Carneiro-Sampaio, M.; Fernandes, J.F.; Baris, S.; Ozen, A.; Karakoc-Aydiner, E.; Kiykim, A.; Schulz, A.; Steinmann, S.; Notarangelo, L.D.; Gambineri, E.; Lionetti, P.; Shearer, W.T.; Forbes, L.R.; Martinez, C.; Moshous, D.; Blanche, S.; Fisher, A.; Ruemmele, F.M.; Tissandier, C.; Ouachee-Chardin, M.; Rieux-Laucat, F.; Cavazzana, M.; Qasim, W.; Lucarelli, B.; Albert, M.H.; Kobayashi, I.; Alonso, L.; Heredia, C.D. de; Kanegane, H.; Lawitschka, A.; Seo, J.J.; Gonzalez-Vicent, M.; Diaz, M.A.; Goyal, R.K.; Sauer, M.G.; Yesilipek, A.; Kim, M.; Yilmaz-Demirdag, Y.; Bhatia, M.; Khlevner, J.; Padilla, E.J.R.; Martino, S.; Montin, D.; Neth, O.; Molinos-Quintana, A.; Valverde-Fernandez, J.; Broides, A.; Pinsk, V.; Ballauf, A.; Haerynck, F.; Bordon, V.; Dhooge, C.; Garcia-Lloret, M.L.; Bredius, R.G.; Kawak, K.; Haddad, E.; Seidel, M.G.; Duckers, G.; Pai, S.Y.; Dvorak, C.C.; Ehl, S.; Locatelli, F.; Goldman, F.; Gennery, A.R.; Cowan, M.J.; Roncarolo, M.G.; Bacchetta, R.; PIDTC; IEWP; European Soc Blood Marrow
• Date: 2018-03-31
• Journal: Journal of Allergy and Clinical Immunology
• Volume: 141
• Issue: 3
• Pages: 1036 - +
• DOI: doi:10.1016/j.jaci.2017.10.041
• Link: https://reader.elsevier.com/reader/sd/pii/S0091674917318936?token=F98F76...